日前，輝瑞創(chuàng)新藥物HYMPAVZI™(馬塔西單抗/marstacimab-hncq)獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)，用于規(guī)律性治療不伴凝血因子抑制物的血友病 A(先天性凝血VIII因子缺乏癥)或血友病 B(先天性凝血IX因子缺乏癥)的12歲以上患者，以減少出血的發(fā)作。

　　HYMPAVZI是美國首個(gè)且唯一獲批用于治療血友病A及血友病B的抗組織因子途徑抑制劑(抗TFPI)，也是美國首個(gè)通過預(yù)充自動(dòng)注射筆給藥的血友病創(chuàng)新療法，只需每周一次、皮下注射、給藥便捷。

　　“HYMPAVZI 的獲批對(duì)于不伴抑制物的血友病A及血友病B患者來說，在減少出血方面是具有重大意義的進(jìn)步。其安全性可控，且每周一次皮下給藥的治療方式非常簡(jiǎn)便，”諾斯韋爾醫(yī)療中心止血與血栓中心主任、科恩兒童醫(yī)療中心出血性疾病和血栓項(xiàng)目負(fù)責(zé)人Suchitra S. Acharya 表示：“HYMPAVZI旨在滿足血友病患者們的重要需求，減輕他們的治療負(fù)擔(dān)，尤其是許多需要頻繁且耗時(shí)的靜脈輸注治療的患者。”

　　血友病是一種罕見的遺傳性血液疾病，由凝血因子缺乏引起(血友病 A 缺乏 FVIII，血友病 B 缺乏 FIX)，全球超過80萬人罹患此病。血友病通常在兒童早期就已確診，它會(huì)使得凝血功能障礙，增加關(guān)節(jié)內(nèi)反復(fù)出血的風(fēng)險(xiǎn)，從而導(dǎo)致永久性關(guān)節(jié)損傷。盡管近年來血友病的治療取得了顯著進(jìn)展，但許多血友病患者仍然會(huì)有出血發(fā)作，并需要每周多次頻繁的靜脈輸注來控制病情。 

　　“HYMPAVZI是輝瑞今年獲得FDA批準(zhǔn)的第二款血友病治療藥物，也是我們40多年來為改善血友病患者治療取得的最新重大科學(xué)進(jìn)步，”輝瑞美國首席商務(wù)官兼執(zhí)行副總裁Aamir Malik表示�！拔覀兤诖M快推出這一最新的醫(yī)學(xué)突破，以可以同時(shí)提供三類血友病創(chuàng)新治療藥物-抗 TFPI、基因療法和重組因子療法，來滿足廣大患者的個(gè)性化治療需求。”

　　HYMPAVZI的III期BASIS試驗(yàn)(NCT03938792)結(jié)果支持了此次美國獲批。該研究顯示，與因子預(yù)防(RP)和按需治療(OD)相比，HYMPAVZI可使不伴抑制物的血友病A 及血友病 B患者在 12 個(gè)月的積極治療期后的經(jīng)治療出血的年化出血率 (ABR) 分別降低 35% 和 92%。HYMPAVZI的安全性與I/II期研究結(jié)果一致。研究中最常報(bào)告的不良反應(yīng)(≥3%的患者)是注射部位反應(yīng)、頭痛和瘙癢。

　　“血友病患者群體不斷尋求能夠提高生活質(zhì)量的先進(jìn)治療方法，”美國國家出血性疾病基金會(huì)總裁兼首席執(zhí)行官Phil Gattone表示：“我們非常感謝輝瑞公司在研發(fā)新型治療方案方面所做出的創(chuàng)新努力，這解決了血友病A及血友病B患者所面臨的一些持續(xù)難題。最新療法的問世，標(biāo)志著我們?cè)跒楦喑鲅约膊』颊吆图彝ヌ峁┽t(yī)療服務(wù)方面邁出了一大步�！�

　　今年8月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心已受理馬塔西單抗的上市申請(qǐng)，該創(chuàng)新藥物有望為中國血友病治療帶來新格局，為患者帶來更多治療選擇。歐洲藥品管理局(EMA)的人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)(CHMP)也與對(duì)馬塔西單抗用于規(guī)律性治療12歲及以上體內(nèi)不伴抑制物的重型血友病A及血友病B患者以減少出血發(fā)作給予了肯定意見。除了HYMPAVZI，輝瑞公司的血友病B 基因療法BEQVEZ™(fidanacogeneelaparvovec)也于近期獲得了美國、歐盟和加拿大監(jiān)管部門的批準(zhǔn)，輝瑞也公布了其血友病A基因療法(giroctocogenefitelparvovec)3 期臨床研究的積極結(jié)果。(完)

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編輯：湯彥俊