11月7日，全球首款只需每周一次固定劑量皮下注射的抗組織因子途徑抑制物HYMPAVZI™（馬塔西單抗 /marstacimab-hncq）亮相第七屆國際進口博覽會輝瑞展臺。同期，以 “創(chuàng)新驅(qū)動 診療升級” 為主題的輝瑞罕見病及血液腫瘤主題論壇成功舉行，聚焦血液疾病最新診療前沿信息，與會嘉賓共同探討創(chuàng)新驅(qū)動臨床診療升級的實踐經(jīng)驗與成果，旨在攜手提升我國血液系統(tǒng)疾病的創(chuàng)新診療水平，改善血友病患者生活質(zhì)量，助力患者回歸正常生活。
“‘讓每一位罕見病患者重啟新生’是輝瑞的堅定承諾。輝瑞長期致力于推進血友病診療與患者關(guān)愛，是目前國內(nèi)唯一一家同時擁有基因重組凝血VIII因子和凝血IX因子產(chǎn)品組合的公司，因子替代療法開創(chuàng)了血友病從按需治療到預(yù)防治療的時代�！拜x瑞中國區(qū)醫(yī)院急癥及血液與罕見病事業(yè)部總經(jīng)理部李進暉表示，“進博會是展示企業(yè)新質(zhì)生產(chǎn)力的一個高質(zhì)量、開放的平臺。通過進博會，輝瑞得以介紹并展示在罕見病領(lǐng)域的全球創(chuàng)新治療藥物和診療理念。我們將繼續(xù)與中國政府、行業(yè)和社會各界密切合作，進一步推動開啟血友病診療新篇章，助力‘健康中國2030’宏偉目標的早日實現(xiàn)。“
血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，致殘率高，患者會終身伴有凝血功能障礙。數(shù)據(jù)顯示，中國血友病的患病率約為2.73/100,000 ，致殘率高達70%，三分之二的患者到了成年以后，都會有關(guān)節(jié)肌肉致殘，影響正常的生活和工作能力 。
中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長、全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任李林康介紹說：“隨著醫(yī)學(xué)的進步，我國血友病治療效果和個體預(yù)防取得了很大進步。目前，血友病臨床診療在藥物選擇、可及性及診療流程方面，相較其他罕見病有了長足進展。然而，中國血友病的整體治療與國際相比仍存在差距，由于治療方案存在諸多限制，血友病患者日常要面臨多種挑戰(zhàn)，臨床負擔重，為了提高患者的生活質(zhì)量，還需要社會多方共同努力�！�
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）血栓與止血診療中心主任楊仁池教授介紹，“目前，臨床治療血友病的療法有限，血友病群體的治療需求存在多種未被滿足的問題，包括難以堅持用藥、治療對生活的影響、抑制物風險及長期治療的壓力。以血友病 A 兒童患者為例，預(yù)防治療每周需要 2 - 3 次輸注凝血因子或隔天一次，血友病 B 患者則每周需要 1 - 2 次輸注。凝血因子通過靜脈穿刺輸注，頻繁的靜脈穿刺對兒童帶來很大痛苦，也給患兒家長帶來很大心理壓力�！�
一項中國代表性在線調(diào)查研究顯示：我國以凝血因子替代療法為主要治療方案，僅有18%的成年患者能夠堅持規(guī)律性替代治療 。此外，頻繁輸注增加治療負擔，導(dǎo)致依從性差，并且在治療過程中難以實現(xiàn)“零出血”，患者仍可能發(fā)生關(guān)節(jié)疾病 。
馬塔西單抗是由輝瑞公司研發(fā)的一種血友病新型療法，是一種針對組織因子途徑抑制劑（TFPI）K2結(jié)構(gòu)域的再平衡藥物。該藥物曾獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的快速通道資格和孤兒藥資格，并于今年 10 月獲FDA批準，用于規(guī)律性治療不伴凝血因子抑制物的血友病 A（先天性凝血VIII因子缺乏癥）或血友病 B（先天性凝血IX因子缺乏癥）的12歲及以上患者，以減少出血的發(fā)作。
會上，作為該非因子療法馬塔西單抗在中國臨床研究的牽頭主要研究者，楊仁池教授分享了馬塔西單抗Ⅲ期BASIS研究數(shù)據(jù)�！榜R塔西單抗的研發(fā)利用創(chuàng)新機制，通過抑制 TFPI 對凝血通路核心 —— 凝血因子 X（FⅩ）的抑制作用，恢復(fù)凝血，達到出血和凝血的再平衡。這種創(chuàng)新機制不受血友病類型影響，可同時滿足血友病 A 及血友病 B 患者的治療需求；理論上不受抑制物影響，有望解決原有治療受限于血友病類型和產(chǎn)生抑制物的臨床痛點。此外，馬塔西單抗每周一次、皮下給藥、且無需根據(jù)體重調(diào)整劑量的治療模式，有望改變傳統(tǒng)療法一周多次、靜脈輸注給患者及家人帶來的心理負擔和用藥負擔。這三重創(chuàng)新，有望大大改善血友病患者的生存預(yù)后�！� 楊仁池教授表示。
BASIS研究是一項全球性的III期、開放標簽、多中心研究，評估了馬塔西單抗對12歲至75歲以下患有重型血友病A（定義為FVIII <1%）或中重型至重型血友病B（定義為FIX活性≤2%）且伴有或不伴有抑制物的青少年和成人患者的療效和安全性。該研究不伴抑制物隊列的中期分析結(jié)果顯示，與因子預(yù)防（RP）和按需治療(OD)相比，馬塔西單抗可使不伴抑制物的血友病A 及血友病 B患者在 12 個月的積極治療期后的經(jīng)治療出血的年化出血率 (ABR) 分別降低 35% 和 92%。
今年 8 月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）已受理馬塔西單抗的上市申請，10月24日， 馬塔西單抗被納入CDE《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作計劃（“關(guān)愛計劃”）》試點項目，這也是首個被納入CDE“關(guān)愛計劃”的藥物。
李林康理事長表示：“非因子治療不同于因子替代療法的按需治療和預(yù)防治療，在減少出血方面具有重大意義的進步。對于許多需要頻繁、耗時的靜脈輸注治療方案的患者，馬塔西單抗的治療方式更加方便，可以減輕患者的治療負擔。我們很高興看到輝瑞將創(chuàng)新的血友病非因子療法引入中國，并且被CDE納入‘關(guān)愛計劃’。新治療手段的引入對中國血友病患者無疑是個好消息，我們期待它能早日落地，服務(wù)中國血友病患者。”（完）
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編輯：湯彥俊
