中新網(wǎng)上海新聞4月2日電(記者 陳靜) 血友病是一種持續(xù)終生的遺傳性出血性疾病，目前中國(guó)有登記的血友病患者約4萬例�；颊咭蝮w內(nèi)天生缺少特定的凝血因子，終生伴隨著“血流不止”的風(fēng)險(xiǎn)和痛苦。出血特別是關(guān)節(jié)出血是血友病患者面臨的最大挑戰(zhàn)，長(zhǎng)期出血可能造成關(guān)節(jié)變形、殘疾，甚至發(fā)生顱內(nèi)出血等情況危及生命。
記者2日在此間獲悉，血友病創(chuàng)新藥物Fitusiran注射液成為首個(gè)降低抗凝血酶的血友病療法，能防止或減少出血發(fā)生頻率。
據(jù)悉，F(xiàn)itusiran注射液已被納入國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(以下簡(jiǎn)稱“CDE”)《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計(jì)劃(“關(guān)愛計(jì)劃”)》試點(diǎn)項(xiàng)目(以下簡(jiǎn)稱“關(guān)愛計(jì)劃”試點(diǎn)項(xiàng)目)。“關(guān)愛計(jì)劃”是為了推動(dòng)以患者為中心的藥物研發(fā)，落實(shí)國(guó)家藥監(jiān)局關(guān)于加快推動(dòng)罕見疾病用藥的工作部署而在罕見疾病藥物研發(fā)領(lǐng)域開展的一項(xiàng)試點(diǎn)工作。“關(guān)愛計(jì)劃”旨在堅(jiān)持“以患者為中心”的藥物研發(fā)理念，鼓勵(lì)藥物研發(fā)單位在罕見疾病藥物研發(fā)過程中傾聽患者聲音，關(guān)注患者的體驗(yàn)與感受。
相關(guān)跨國(guó)企業(yè)方面在此間對(duì)記者透露，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)QFITLIA(Fitusiran注射液，芬妥司蘭鈉注射液<擬>)作為常規(guī)預(yù)防治療，用于有或無凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12歲青少年患者，以預(yù)防或減少出血的發(fā)生頻率。由此，F(xiàn)itusiran注射液也成為首個(gè)降低抗凝血酶的血友病療法，能防止或減少出血發(fā)生頻率。此次獲批基于ATLAS 3期臨床研究數(shù)據(jù)，該研究顯示無論患者是否存在抑制物，F(xiàn)itusiran注射液均能在臨床上顯著降低年化出血率(ABR)，實(shí)現(xiàn)有效的出血保護(hù)。
據(jù)了解，通過降低抗凝血酶——一種抗凝蛋白，F(xiàn)itusiran注射液可促使凝血酶生成增加，從而恢復(fù)血友病患者的凝血功能。該藥物采用小干擾RNA(siRNA)技術(shù)，使其能夠達(dá)成低給藥頻率、皮下注射以及低注射劑量。
相關(guān)跨國(guó)藥企執(zhí)行副總裁、特藥事業(yè)部負(fù)責(zé)人Brian Foard表示：“ Fitusiran注射液通過出血保護(hù)、低給藥頻率和皮下注射的便捷給藥方式，有望從根本上改變血友病治療格局。賽諾菲不斷擴(kuò)展血友病領(lǐng)域的治療組合，致力于為患者減輕治療負(fù)擔(dān)，精準(zhǔn)匹配個(gè)體化治療需求�！�
《中國(guó)血友病患者治療模式與疾病負(fù)擔(dān)研究報(bào)告》(以下簡(jiǎn)稱“研究報(bào)告”)結(jié)果顯示，大多數(shù)中國(guó)血友病患者過去一年都發(fā)生過出血，平均出血次數(shù)高達(dá)約為32次，每十天左右一次的出血是患者面臨的巨大挑戰(zhàn)。36.65%的患者因血友病失業(yè)或無業(yè)，而學(xué)齡患者則面臨失學(xué)或休學(xué)。《血友病治療中國(guó)指南(2020年版)》指出：應(yīng)積極推行預(yù)防治療，以便降低我國(guó)血友病患者的致殘率，提高生活質(zhì)量。區(qū)別于每次出血后進(jìn)行的‘按需治療’，規(guī)范的預(yù)防治療是降低出血幾率的有效途徑。
一名A型血友病患者的媽媽曾麗表示，血友病患者出血疼痛是11級(jí)疼痛，比分娩的疼痛等級(jí)更高，出血的時(shí)候往往渾身冷汗，徹夜難眠，對(duì)家人來說也十分痛心。如果不進(jìn)行規(guī)范的預(yù)防治療，血友病患者就可能常常面臨這樣的情況。“在過去十幾年，為了盡可能讓孩子不出血，每隔一天我就要給他進(jìn)行一次靜脈注射，有時(shí)候要連扎四五針才能成功，頻繁注射還會(huì)造成血管損傷�！彼f，“如果做不到高頻率預(yù)防治療的患者又可能導(dǎo)致身體反復(fù)出血的痛苦，甚至導(dǎo)致殘疾。對(duì)于這樣一個(gè)‘兩難’的困境，我們期待有更多創(chuàng)新療法的出現(xiàn)，幫助血友病患者突破治療瓶頸，去掉疾病‘標(biāo)簽’，像普通人一樣生活�！�
美國(guó)國(guó)家出血性疾病基金會(huì)總裁兼首席執(zhí)行官Phil Gattone表示，F(xiàn)itusiran注射液采用了一種全新的治療模式，不僅為血友病患者提供了可靠的出血保護(hù)，同時(shí)大大降低了患者及其家庭的給藥頻率和注射負(fù)擔(dān)。據(jù)悉，在ATLAS 3期臨床研究中，F(xiàn)itusiran注射液以每年最少六次皮下注射頻率，在各亞組均展現(xiàn)出出血率降低。(完)
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編輯：陳靜
