中新網(wǎng)上海新聞4月14日電(記者 陳靜)甲狀腺眼病是一種器官特異性自身免疫性疾病，與甲狀腺疾病密切相關(guān)，是成人最常見的眼眶病之一。
記者14日獲悉，由中國創(chuàng)新藥企研發(fā)的中國首個(gè)、全球第二個(gè)獲批的治療甲狀腺眼病的IGF-1R抗體藥物——信必敏(替妥尤單抗N01)全國上市會(huì)多個(gè)城市同期舉行。中國工程院院士、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院眼科范先群教授和中國醫(yī)科大學(xué)內(nèi)分泌研究所所長滕衛(wèi)平教授擔(dān)任大會(huì)主席，全國500多位眼科和內(nèi)分泌科領(lǐng)域的專家學(xué)者參與。此次大會(huì)還特別邀請(qǐng)了全球首款替妥尤單抗研發(fā)人之一、美國甲狀腺相關(guān)眼病協(xié)會(huì)首席科學(xué)家、密西根大學(xué)的Terry Smith教授參會(huì)分享。
“對(duì)于甲狀腺眼病患者，過去因?yàn)橛盟幮Ч缓茫枰劭魷p壓手術(shù)，把眼球放回去，隨著這個(gè)藥問世，以后可能手術(shù)量會(huì)明顯的下降，很多病人就不需要在做手術(shù)了。病人通過一個(gè)藥能夠治療的好，不需要開刀，我想這是任何一個(gè)醫(yī)生都是樂見其成的事�！敝袊こ淘涸菏俊⑸虾＝煌ù髮W(xué)副校長、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長范先群范先群在會(huì)上表示。
據(jù)悉，2025年3月，信必敏正式獲批上市，打破了70年來中國甲狀腺眼病治療領(lǐng)域無藥可用的局面。滕衛(wèi)平教授指出信必敏的獲批上市是我國內(nèi)分泌甲狀腺領(lǐng)域的重大里程碑，標(biāo)志著甲狀腺眼病治療邁入新紀(jì)元。企業(yè)成功實(shí)現(xiàn)替妥尤單抗國產(chǎn)化并達(dá)到同等療效，填補(bǔ)了中國自身免疫病生物制劑領(lǐng)域的空白。
會(huì)上，不少專家表示期待通過更多無創(chuàng)的藥物治療的新方式，打破當(dāng)前中國治療的困境，而隨著首款新藥的問世，未來手術(shù)治療需求將大幅減少，大大緩解國內(nèi)眼科手術(shù)醫(yī)療資源不足的困境。
日前，全國不少地區(qū)的醫(yī)院里陸續(xù)開出信必敏的處方。上市不到一個(gè)月的時(shí)間里，已經(jīng)有數(shù)百名甲狀腺眼病患者接受了該藥物的治療。第一批使用患者大多數(shù)都表現(xiàn)出超出預(yù)期的治療效果，不少專家期待該藥物能夠徹底改變中國甲狀腺眼病治療的格局。
甲狀腺眼病發(fā)病機(jī)制復(fù)雜，主要表現(xiàn)為眼球突出、眼瞼退縮、復(fù)視、眼球運(yùn)動(dòng)障礙等，嚴(yán)重影響患者的視功能和生活質(zhì)量，甚至致盲。此外，甲狀腺眼病患者的眼表損傷風(fēng)險(xiǎn)顯著增加，可能導(dǎo)致干眼癥、角膜炎等并發(fā)癥。長期以來，該疾病是困擾了醫(yī)學(xué)科學(xué)界的一大難題，患者疾病負(fù)擔(dān)重，生活質(zhì)量顯著降低。中國甲狀腺眼病的傳統(tǒng)治療方式主要依賴于糖皮質(zhì)激素、眼眶放療及手術(shù)等。近年，隨著靶向創(chuàng)新藥物發(fā)展，甲狀腺眼病治療有了新突破。
當(dāng)天，來自云南的受試者董俊紅以親身經(jīng)歷講述了信必敏帶來的生命轉(zhuǎn)機(jī)。作為一名甲亢突眼患者，她曾因眼突迅速惡化陷入絕望——畏光、無法閉眼、社交障礙甚至面臨失業(yè)。2023年9月加入上海九院替妥尤單抗N01臨床試驗(yàn)后，她的癥狀顯著改善：首針一周畏光即顯著改善，四次治療后后眼突明顯回退，夜間終于能閉合雙眼。
2020年，美國獲批上市全球首個(gè)針對(duì)甲狀腺眼病靶點(diǎn)IGF-1R抗體藥物替妥尤單抗，甲狀腺眼病患者治療后癥狀顯著改善。全球多個(gè)臨床治療指南和專家共識(shí)已將靶向IGF-1R的生物制劑納入甲狀腺眼病的推薦治療方案，為患者帶來了新的治療希望。此前在全球范圍僅有美國一家藥企IGF-1R抗體藥物成功獲批，但是該藥物一個(gè)療程治療費(fèi)用高昂，難以惠及廣大中國患者。
中國創(chuàng)新藥企迅速發(fā)現(xiàn)了這一臨床缺口，并立項(xiàng)投入該藥物的研發(fā)。在信必敏的開發(fā)過程中，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院范先群院士團(tuán)隊(duì)領(lǐng)銜主導(dǎo)和深度參與，作為Leading PI(組長單位)牽頭開發(fā)，并帶領(lǐng)中國30多家醫(yī)院的眼科、內(nèi)分泌科及其他多學(xué)科專家共同完成了替妥尤單抗N01從I期到III期的研究，加速了這款中國首個(gè)IGF-1R抗體藥物的問世。
2024年，該藥物在中國甲狀腺眼病受試者中開展的III期注冊(cè)臨床研究達(dá)成主要終點(diǎn)，與美國的替妥尤單抗臨床數(shù)據(jù)相當(dāng)甚至更優(yōu)。上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院周慧芳教授重點(diǎn)分享了信必敏的III期臨床試驗(yàn)成果，信必敏組24周突眼回退應(yīng)答率達(dá)85.8%(突眼回退≥2mm)，顯著優(yōu)于對(duì)照組；次要終點(diǎn)如炎癥指標(biāo)(CAS評(píng)分)、復(fù)視改善及生活質(zhì)量評(píng)分亦顯著提升，且起效迅速(6周內(nèi)48.1%患者顯效)，總有效率達(dá)到94.2%。安全性方面，聽力損害等關(guān)鍵不良反應(yīng)發(fā)生率低于國外原研藥，且多為輕中度并可通過隨訪恢復(fù)。
“信必敏通過雙靶點(diǎn)阻斷(IGF-1R與TSHR通路)，抑制眼眶成纖維細(xì)胞異常增殖及透明質(zhì)酸合成，實(shí)現(xiàn)活動(dòng)期與靜止期全程干預(yù)，填補(bǔ)了激素與手術(shù)治療的不足�！敝芑鄯冀淌诒硎�。
會(huì)上，一項(xiàng)旨在提升甲狀腺眼病治療可及性的慈善援助項(xiàng)目：敏亮視界——白求恩患者關(guān)愛項(xiàng)目也正式啟動(dòng)，該項(xiàng)目由北京白求恩公益基金會(huì)發(fā)起，將持續(xù)開展藥品慈善捐贈(zèng)和健康科普活動(dòng)，并逐步提升規(guī)范化診療水平。
北京白求恩公益基金會(huì)創(chuàng)始人，理事樊艷榮秘書長介紹稱，該項(xiàng)目將在全國28個(gè)省100個(gè)城市開展，不僅為甲狀腺眼病患者提供信必敏藥品的慈善援助，以提高甲狀腺眼病的治療可及性。同時(shí)，還將實(shí)施患者隨訪管理，開展科普宣教的活動(dòng)，幫助患者提高甲狀腺眼病的疾病認(rèn)知，助力提升甲狀腺眼病規(guī)范化診療水平。
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編輯：陳靜
