中新網(wǎng)上海新聞4月17日電（湯彥�。┮淮尾唤�(jīng)意的輕微磕碰，走路崴一下腳，甚至是很平常的爬樓梯……普通人“緩緩就好“的情況，對(duì)血友病患者而言，可能意味著一場(chǎng)痛苦的經(jīng)歷——隨之而來(lái)的，是出血帶來(lái)的疼痛，以及漫長(zhǎng)的恢復(fù)，或者無(wú)法恢復(fù)。如果沒(méi)有接受持續(xù)規(guī)范的治療，一些患者則會(huì)因長(zhǎng)期反復(fù)出血導(dǎo)致關(guān)節(jié)功能障礙，甚至殘疾……
4月17日是第37個(gè)“世界血友病日”，今年的活動(dòng)主題為“科學(xué)防治血友病，讓生命不再脆弱”。數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)血友病的發(fā)病率約為2.73/100,000 ，致殘率高達(dá)70%。三分之二的患者成年后都會(huì)因關(guān)節(jié)和肌肉損傷而致殘，嚴(yán)重影響正常生活和工作。同時(shí)，為了控制病情，他們還需承受沉重的心理壓力和治療負(fù)擔(dān)。
對(duì)此，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心主任楊仁池教授認(rèn)為，醫(yī)患共同決策理念的推廣、全程管理體系的建立以及創(chuàng)新治療方案的突破，讓患者在疾病管理中擁有了更積極的參與權(quán)，為血友病患者需求的更好滿(mǎn)足以及疾病全方位管理注入了新的可能，血友病的診療和病程管理正朝著更科學(xué)、高效和可持續(xù)的方向邁進(jìn)。
近年來(lái)，中國(guó)血友病防治水平已經(jīng)取得了巨大的進(jìn)步，患者需求正在從“減輕嚴(yán)重出血保命”、“減少出血減緩殘疾”，逐漸向“零出血無(wú)殘疾”的自由生活狀態(tài)轉(zhuǎn)變。
楊仁池教授表示，“跟過(guò)去相比，我國(guó)血友病的防治水平進(jìn)步顯著。但血友病患者還面臨著諸多長(zhǎng)期挑戰(zhàn)，尤其是反復(fù)自發(fā)性出血，它們悄無(wú)聲息但傷害巨大，是導(dǎo)致患者肢體功能喪失、生活質(zhì)量降低的關(guān)鍵影響因素。當(dāng)前臨床對(duì)于血友病的治療目標(biāo)已經(jīng)逐漸從提高患者生存率，減少關(guān)節(jié)殘疾的發(fā)生率，轉(zhuǎn)向定期規(guī)律性因子替代治療（即預(yù)防和減少出血），通過(guò)規(guī)律性的長(zhǎng)期管理避免出血的發(fā)生和對(duì)急性出血的有效控制。”
南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科孫競(jìng)教授介紹，“近年來(lái)國(guó)內(nèi)外血友病診療指南均以‘出血預(yù)防’和‘保護(hù)關(guān)節(jié)’為雙重治療目標(biāo) ，關(guān)節(jié)健康逐漸引起關(guān)注。中國(guó)血友病患者普遍面臨著關(guān)節(jié)損傷問(wèn)題，反復(fù)出血導(dǎo)致不可逆的關(guān)節(jié)損傷，患者面臨較重的疾病負(fù)擔(dān)，也面臨著關(guān)節(jié)損傷導(dǎo)致的沉重的生活負(fù)擔(dān)。對(duì)此，個(gè)體化治療正在成為血友病管理的新趨勢(shì)，而‘醫(yī)患共同決策’正是其中的核心�！�
醫(yī)患共同決策（shared decision making, SDM）是一種醫(yī)生與患者共同參與制定治療決策的方法，它強(qiáng)調(diào)醫(yī)生與患者之間的充分溝通和信息共享。在醫(yī)患共同決策過(guò)程中，醫(yī)生會(huì)詳細(xì)告知患者關(guān)于疾病的情況、各種治療方案的利弊及可能的風(fēng)險(xiǎn)，而患者則根據(jù)自身的治療目標(biāo)、生活方式、經(jīng)濟(jì)狀況等因素，與醫(yī)生一起討論并選擇最合適的治療方案。這種模式不僅能夠提升患者對(duì)治療過(guò)程的滿(mǎn)意度和依從性，還能減少因信息不對(duì)稱(chēng)造成的誤解，實(shí)現(xiàn)個(gè)性化、精準(zhǔn)化的治療，從而提高治療效果和生活質(zhì)量。
血友病作為罕見(jiàn)病的一種，存在著罕見(jiàn)病診療中的普遍問(wèn)題，患者也面臨著相應(yīng)的治療困境，由于醫(yī)療資源分布不均，不同地區(qū)的患者預(yù)后差異明顯，在有些地區(qū)基礎(chǔ)的藥物可及得不到保證，同時(shí)更需要貫穿全病程的綜合管理方案 。
孫競(jìng)教授表示，“血友病作為一種需要長(zhǎng)期管理的慢性疾病，治療過(guò)程復(fù)雜，涉及預(yù)防出血、關(guān)節(jié)保護(hù)等多個(gè)方面。這就需要醫(yī)生更全面地考慮患者的實(shí)際情況和需求，制定更科學(xué)、更符合患者個(gè)人情況的治療計(jì)劃，同時(shí)患者要深入解自己的病情和治療選項(xiàng)，增強(qiáng)自我管理能力，讓每一位血友病患者都能參與到自己的健康管理中來(lái)，與醫(yī)生攜手，才可能實(shí)現(xiàn)‘雙維達(dá)標(biāo)’——減少出血次數(shù)、保護(hù)關(guān)節(jié)健康�！�
“‘雙維達(dá)標(biāo)’的理念體現(xiàn)了醫(yī)生和患者共同進(jìn)行治療決策的精神和意義：患者需要定期評(píng)估出血程度和關(guān)節(jié)狀態(tài)，因?yàn)橐恍﹣喤R床型的關(guān)節(jié)出血通過(guò)自身感受是難以發(fā)現(xiàn)的，必須要通過(guò)超聲評(píng)估才能發(fā)現(xiàn)，并動(dòng)態(tài)調(diào)整診療目標(biāo)和治療方案。很多因素決定了血友病的治療需要多學(xué)科綜合關(guān)懷，從而幫助患者獲得更好的疾病管理和生活狀態(tài)，這也是實(shí)現(xiàn)血友病終極防治目標(biāo)——‘同質(zhì)化診療、屬地化管理’的必經(jīng)之路�！皸钊食亟淌诒硎尽�
孫競(jìng)教授介紹，由其牽頭的一項(xiàng)中國(guó)血友病醫(yī)患共同決策調(diào)查研究即將開(kāi)展，該研究將深入了解成年血友病患者和未成年患者主要照護(hù)者在治療決策過(guò)程中的體驗(yàn)和需求，通過(guò)收集和分析患者與醫(yī)生的觀點(diǎn)和實(shí)踐，推動(dòng)醫(yī)患共同決策模式的廣泛應(yīng)用，促進(jìn)醫(yī)療服務(wù)的持續(xù)改進(jìn)。
目前我國(guó)血友病治療面臨治療不充分、定期規(guī)律性替代治療比例偏低、療法單一等諸多挑戰(zhàn)，由于患者出血風(fēng)險(xiǎn)時(shí)刻存在，不得不放棄正常生活和工作。
“凝血因子替代療法目前仍然是血友病患者的主要治療方案，凝血因子替代療法通過(guò)補(bǔ)充患者缺失的凝血因子，能直接有效地糾正凝血異常，快速止血，預(yù)防出血相關(guān)的并發(fā)癥，如關(guān)節(jié)損傷、顱內(nèi)出血等，對(duì)于急性出血事件的處理和常規(guī)預(yù)防治療都有良好的效果�；颊咴诎l(fā)生第一次關(guān)節(jié)出血，即應(yīng)開(kāi)始定期規(guī)律性替代治療，規(guī)律性用藥能夠大大減少出血的概率。此外，血友病診療的發(fā)展，也推動(dòng)患者需求升級(jí)。一周多次、靜脈輸注，為患者帶來(lái)了沉重的心理負(fù)擔(dān)和用藥負(fù)擔(dān)�；颊咂惹衅谕苡袆�(chuàng)新療法帶來(lái)更便捷的治療方式和更少的注射次數(shù)，更好地幫助患者控制出血，為血友病患者帶來(lái)更好的治療效果和更高的生活質(zhì)量”。楊仁池教授介紹到。
輝瑞中國(guó)區(qū)腫瘤及罕見(jiàn)病事業(yè)部總經(jīng)理李進(jìn)暉表示：“隨著血友病治療領(lǐng)域的發(fā)展以及防治體系的建立，患者對(duì)診療的期望也在不斷升級(jí)，即獲得更高的生活質(zhì)量，最終擺脫疾病束縛。輝瑞在血友病治療領(lǐng)域擁有40多年的經(jīng)驗(yàn)，秉承‘為患者帶來(lái)改變其生活的突破創(chuàng)新’的使命，我們正加速科學(xué)創(chuàng)新，相信在不久的將來(lái)，新型血友病療法將為臨床帶來(lái)更多前沿治療選擇。同時(shí)，我們也將繼續(xù)攜手相關(guān)機(jī)構(gòu)及專(zhuān)家，構(gòu)建中國(guó)血友病‘同質(zhì)化診療，屬地化管理’綜合關(guān)愛(ài)，以支付體系、診療體系、患者管理三大體系為依托，構(gòu)建‘藥品+診療+支付+護(hù)理+心理+患教6 CARE綜合關(guān)愛(ài)患者管理服務(wù)’，努力讓每一位血友病患者都能實(shí)現(xiàn)減少出血和保護(hù)關(guān)節(jié)健康的‘雙維達(dá)標(biāo)’，減少疾病對(duì)生活的限制，擁抱更多無(wú)限的可能，實(shí)現(xiàn)‘無(wú)界人生’”。（完）
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編輯：李秋瑩
